“백토서팁 300㎎ 데이터 공개 후 빅파마를 포함한 글로벌 제약사 관심이 쏟아지고 있습니다.”

김성진 대표(사진)는 23일 서울 여의도 한국경제인협회에서 열린 주주대상 기업설명회(IR)에서 이같이 밝혔다. 메드팩토의 리드 파이프라인은 백토서팁이다. 대장암 환자를 대상으로 백토서팁과 키트루다의 병용 요법에 대한 임상 1b·2a상을 진행 중이다.

백토서팁 300mg+키트루다 mOS 주목

백토서팁은 면역항암제 치료 효과를 저해하는 형질전환증식인자 TGF-β 신호 전달을 선택적으로 억제하는 항암제다. 김 대표는 “기존 항암제 한계를 극복하기 위해 암 성장에 중요한 종양미세환경을 조절하는 것에 대해 중요성이 알려졌다”며 “종양미세환경 조절의 대표 성장인자인 TGF-β 저해제에 대해 관심이 높다”고 말했다.

백토서팁은 저분자화합물이다. 특히 전이성 대장암 환자를 대상으로 면역항암제 머크(MSD) 키트루다와의 병용요법에서 좋은 치료 효과를 보이고 있다.

지난달 유럽종양학회(ESMO)에서 기존 치료에 실패한 전이성 대장암 환자 105명을 대상으로 한 백토서팁(200㎎, 300㎎)과 키트루다 병용 투여군의 중간 데이터를 공개했다. 전체 생존기간 중간값(mOS)과 객관적반응률은 각각 15.8개월, 13.33%였다. 이 중 백토서팁 300㎎와 키트루다를 병용 투여한 환자군의 mOS는 17.35개월, ORR은 18.75%이다.

2021년 미국종양학회(ASCO)에서 발표한 데이터와 비교할 때 환자수가 2배 이상 증가했음에도 mOS(15.8개월)가 비슷한 수준을 보였다. 백토서팁 300㎎에서는 mOS가 더 높았다.

메드팩토는 대장암 환자를 대상으로 글로벌 임상 진행을 위해 미국 식품의약국(FDA)에 임상 2b·3상 시험계획서(IND) 신청 준비를 마쳤다.

김 대표는 “ESMO 발표 후 글로벌에서 면역항암제와 대장암에 관심 있는 다국적 제약사들의 미팅 요청이 많이 들어오고 있다”며 “임상 2b·3상 IND 신청이 완료되면, 임상 계획을 구체적으로 밝힐 수 있기 때문에 기술수출을 논의할 수 있는 파트너들이 더욱 많아질 것”이라고 했다.

골육종·다발수골수종으로 확장

김 대표는 “백토서팁이 모든 스테이지에서 다 작용하는 것이 아니다”며 “백토서팁이 공략하지 못하는 부분에 적용 가능한 차세대 TGF-β 저해제도 개발 중”이라고 말했다.

이어 “이 물질은 다른 글로벌 회사가 개발하고 있는 TGF-β 저해제가 종양미세환경을 직접 타깃하지 못하고 단독으로 효과가 없다는 단점을 극복할 수 있다”며 “종양미세환경을 제어하는 신개념면역항암제로, 2024~2025년 IND 제출이 예상된다”고 했다.

백토서팁 골육종 임상 1·2상의 미국 내 첫 환자 투약을 완료했다. 골육종에서 백토서팁 단독요법은 미국과 유럽에서 희귀의약품, 미국에서 희귀소아질환의약품, 신속심사제도 개발 품목으로 지정받았다.

김 대표는 “적은 수의 환자를 대상으로 상대적으로 짧은 시간에 개발이 가능하고, 내년부터 효과를 어느 정도 확인할 수 있을 것으로 기대된다”고 했다.

다발성골수종 적응증으로도 개발 중이다. 백토서팁이 기존 치료제인 포말리도마이드(Pomalidomide)와 병용해 기존 2차, 3차 요법보다 효과가 좋다는 것은 확인했다. 부작용이 심한 덱사메타손(dexamethasone)을 포함하지 않는 백토서팁 병용조합에서 효과를 확인한 게 특징이다. 상대적으로 고령 환자가 많은 다발성공수종 환자 삶의 질을 높일 수 있는 약물로도 개발 가능성을 검토하고 있다.

신규 파이프라인, 뼈 질환 치료제

메드팩토는 백토서팁 이후 차기 신약 파이프라인도 소개했다. 뼈 질환 치료제 신약 후보물질 MP2021은 류머티즘 관절염, 건선 관절염, 골다공증 등 뼈 질환과 자가면역질환을 표적으로 하는 신규 후보물질이다.

염증을 억제하는 기전을 중심으로 한 기존 치료제와 달리 MP2021은 염증 억제 효과와 더불어 뼈를 파괴하는 다핵 파골세포 형성을 근본적으로 막아 골 손실을 억제한다. MP2021은 국가신약개발사업(KDDF) 신약 비임상 개발 단계 지원 과제로 선정됐다.

최근 미국류머티즘학회 2023에서 공개된 전임상 데이터를 보면 MP2021은 콜라겐 유발 관절염(CIA) 마우스 모델에서 염증을 효과적으로 억제하는 게 확인됐다. MP2021을 처리한 실험군에서 대조군에 비해 연골 손상, 뼈 침식, 염증 관련 유전자 발현이 현저히 감소했다.

메드팩토는 MP2021을 류머티즘 관절염, 건선, 건선성 관절염 등 자가면역질환과 골다공증 등 뼈 질환 치료제로 개발했다. 앞으로 관련 임상을 진행하고 공동개발과 기술수출도 추진할 계획이다.

김유림 기자 [email protected]